Два ребенка, у которых была диагностирована спинальная мышечная атрофия (СМА), умерли после того, как их начали лечить с использованием лекарственного препарата Zolgensma. Информацию об этом компания-производитель Novartis из Швейцарии.
Фото из открытых источников
Лекарственный препарат Zolgensma считается самым дорогим в мире. Одна доза этого лекарства стоит более 2 миллионов долларов США.
По информации пресс-службы компании Novartis, к смерти детей из Казахстана и России привела острая печеночная недостаточность, которая наступила через 5-6 недель после того, как препарат Zolgensma был введен детям методом инфузии*.
В Российской Федерации лекарственный препарат Zolgensma был зарегистрирован в конце 2021 года.
СМА — генетическая болезнь. У пациентов снижается способность мышц к сокращению, что проводит в итоге к нарушению процессов дыхания и глотания. Лечение этого заболевания — снятие симптомов и прием лекарственных препаратов пожизненно. Более половины детей, у которых установлен этот диагноз, не доживают до 2-х лет.
До недавнего времени не существовало радикальных методов лечения синдрома мышечной атрофии, кроме генной терапии. Производитель лекарства Zolgensma заявлял, что 1 доза этого препарата заменяет отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию.
*Инфузия — внутривенная инъекционная процедура, которая осуществляется с помощью стерильной капельной системы. Методика применяется в острых клинических ситуациях, когда возникает острая необходимость обеспечения терапевтического эффекта в максимально короткие сроки.
